(資料圖片)
近日，在安徽醫科大學第二附屬醫院血液內科主任、江淮名醫翟志敏教授的帶領下，該院血液內科團隊利用新靶點Ex02 CAR-T細胞救治一例移植后復發、幾乎無藥可用的晚期骨髓瘤患者獲得良效。
多發性骨髓瘤 11年，骨痛難忍，已陷絕境
患者系60歲男性，十一年前因突發胸骨后疼痛，在外院診斷為“多發性骨髓瘤”，隨后經歷了化療、免疫調節及自體造血干細胞移植等系統治療，病情獲得了較長時間的緩解，但自2021年7月起，疾病復發呈進行性惡化，劇烈的骨痛讓他無法正常站立和行走，只能長期臥床。患者告訴記者，疾病復發后骨痛劇烈難忍，在先前醫院已嘗試了各種治療骨髓瘤的藥，但療效甚微，身體每況愈下。
據了解，多發性骨髓瘤是一種惡性克隆性漿細胞腫瘤，雖然近10年來治療骨髓瘤的新藥不斷上市，療效和預后顯著改善，但目前在臨床上仍然是不可治愈的，移植后復發且對現有各種藥物耐藥的情況下，基本屬于無藥可用的“絕癥”。
給T細胞裝上“新導航”，重新激發患者抗腫瘤免疫力
就在患者疼痛難忍、非常絕望的時候，聽醫護人員介紹安徽醫科大學第二附屬醫院血液科可能提供復發難治骨髓瘤的臨床研究性治療，因此患者在2023年3月22日轉入安醫大二附院尋求幫助。“剛入院時患者身體狀況非常虛弱，嚴重骨痛導致患者無法正常生活，且伴有重度貧血和血小板減少，隨時可能有生命危險。”翟志敏教授告訴記者，在對患者進行全面評估后，發現患者病情危重，治療面臨著巨大挑戰。經反復討論，同時在患者和家人的積極要求、充分理解和支持下，最終決定采用新型靶點的Ex02 CAR-T細胞治療。
4年磨一劍，全球首創Ex02 CAR-T細胞
翟志敏團隊近10年一直潛心從事CAR T細胞研發和臨床應用轉化，前期在CD19 CAR T細胞治療復發難治白血病已取得突破，2019年獲得安徽省重大科技攻關項目資助和支持后，與新加坡摯諾生物科技公司鼎力合作，不斷創新，4年前首次發現在多發性骨髓瘤細胞表面特異性表達Ex02靶分子，經過3年多日日夜夜反復嘗試和探索，終于在全球首次成功創建針對Ex02靶點的CAR-T細胞。當此次面臨該患者非同尋常的嚴峻病情時，翟志敏團隊當機立斷，精心救治，再次將科研成果轉化到臨床。患者順利接受Ex02 CAR-T細胞輸注后，血常規等各項指標逐步改善，骨痛也奇跡般消失，可謂“絕處逢生”，再次看到了生命的曙光。
翟志敏教授表示，此次全球首創新靶點Ex02 CAR-T細胞療法幫助一名終末期骨髓瘤患者擺脫病痛的折磨，且無明顯不良反應，初步顯示該療法治療惡性腫瘤安全有效，在未來有可能讓更多患者受益，應用前景令人期待。
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